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被寄予厚望的阿尔茨海默症新药,离“治愈”还有多远
1月27日,美国科普杂志《科学美国人》(Scientific American)官网发布了一篇对美国西奈山伊坎医学院(Icahn School of Medicine at Mount Sinai)阿尔茨海默症中心塞缪尔·甘迪(Samuel Gandy)教授的专访,谈到阿尔兹海默症新药Lecanemab(仑卡奈单抗)的疗效,以及如何使阿尔兹海默症成为一种可控的疾病。甘迪表示,“我希望提醒患者,这种药物的好处是减缓患者的认知下降,但患者和家属不应该期望看到病情的改善。但(Lecanemab上市)意味着我们对这种疾病的理解至少有一部分是正确的。”
“Lecanemab对认知能力下降的影响相当小,将抗淀粉样蛋白疗法与其他方法相结合可能会产生更强大的效果。”甘迪说。
Lecanemab(商品名:Leqembi)由日本卫材药业(Eisai)和美国渤健公司(Biogen)联合开发,美国国家药品监督管理局(FDA)于1月6日通过加速审批途径(accelerated approval pathway)批准其上市,用于治疗阿尔茨海默症。这是继阿杜卡玛单抗(Aducanumab)后,全球第2款获批上市的抗β-淀粉样蛋白(Aβ)单克隆抗体。卫材表示,将把Lecanemab在美国市场的价格定为2.65万美元/年。
阿尔兹海默症(AD),俗称“老年痴呆”,是一种起病隐匿的进行性发展的神经退行性疾病,患者通常会出现记忆力衰退、学习能力减弱、情绪调节障碍、运动能力丧失等症状。目前,全球约有5000万人罹患阿尔兹海默症。
多年来,全球药企投入了巨大的经费进行阿尔茨海默症药物的研发,但大部分以失败告终。美国药物生产与研发协会(RhRMA)2021年发布的《阿尔茨海默症药物研究:挫折和跳板》(Researching Alzheimer’s Medicines: Setbacks and Stepping Stones)报告显示,1998年至2017年,研发治疗和预防阿尔茨海默症药物的尝试失败了约146次,只有4种新药被批准用来治疗该疾病的症状。这意味着,平均每一款治疗阿尔茨海默症新药研发成功的背后,约有37次失败。
在Lecanemab之前,科学家还从未发现具有临床试验一致统计证据的、可以减缓阿尔茨海默病进程的药物。“Lecanemab是首个具有改善疾病本身功能的药物,且毫无疑问,它对于阿尔兹海默症早期患者是有效的。需要注意的一点是,Lecanemab对于中度到重度阿尔兹海默症患者的疗效并未被研究证实,因此也未被批准用于中重度患者的治疗。”1月上旬,来自美国迈阿密大学(University of Miami)医学院、专攻阿尔茨海默症和路易体痴呆症(Lewy body dementia)的神经生物学家詹姆斯·高尔文(James E. Galvin)在接受解释性新闻网站“The Conversation”专访时评价道。